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Terapia gênica: a biotecnologia em busca da cura para doenças hereditárias
As pesquisas em biotecnologia têm ajudado muito nos avanços da medicina. Um exemplo disso é a terapia gênica, um tratamento em desenvolvimento para doenças hereditárias. Ela consiste na inserção de um gene funcional na célula do paciente. Este gene "corretivo" deve dar uma nova função para o gene defeituoso ou melhorar os seus efeitos. Para saber mais sobre esse assunto, o Dr. Jairo Bouer conversou com a pesquisadora Alexandra Zilli Vieira, que está desenvolvendo um trabalho na área de genética e cardiologia molecular.

ENTREVISTA - Ficha Técnica: Alexandra P. Zilli Vieira - Farmacêutica - Bioquímica Campo de trabalho: Pesquisa Clínica e Biologia Molecular Humana.
Cargos atuais: Monitora de Pesquisa Clínica da Fundação Zerbini/Incor e aluna de doutorado do laboratório de Genética e Cardiologia Molecular

Biotec pra Galera - O que é terapia gênica (TG)?

Alexandra Zilli Vieira - A terapia gênica é a tentativa de fornecer uma cópia saudável de um gene a uma célula que contém um gene defeituoso. O objetivo da TG é que o gene bom e correto compense o gene ruim e recupere a célula para desempenhar sua função. Em todos os casos indicados para TG, o defeito genético deve ser monogenético, isto é, defeito em apenas um gene. Desta forma, na troca do gene defeituoso pelo normal já podemos prever um bom resultado imediato.

Biotec pra Galera - Como é possível substituir o gene "defeituoso" causador da doença? Esse gene é eliminado do organismo do paciente?

Alexandra - O pesquisador pode retirar uma célula precursora do organismo do paciente, modificá-la geneticamente (por inserção de um novo gene) e reintroduzi-la no organismo. Desta forma, toda a linhagem originada dessa célula terá o material genético modificado. Outra possibilidade é inserir o gene através de um veículo, que pode ser um vírus, dentro do organismo do paciente. Esse veículo reconhece a célula na qual ele deverá liberar o gene normal, que ficará inserido no genoma da célula. O gene ruim não será eliminado do organismo, porém, a célula terá um gene normal para fabricar as proteínas, compensando desta forma o mau funcionamento do gene ruim.

Biotec pra Galera - Por que o vírus é o meio mais aplicado para conduzir os genes corretivos para dentro das células do paciente?

Alexandra - O vírus é capaz de atravessar a membrana celular e inserir o gene "correto" no genoma da célula do paciente. Além disso, o vírus é muito efetivo na inserção do gene, sendo capaz de inseri-lo no local correto do genoma do paciente.

Biotec pra Galera - O paciente pode apresentar alguma reação a esse vírus "condutor"?

Alexandra - Sim. O vírus carrega alguns genes próprios para produzir as proteínas necessárias para invadir outras células, como as proteínas da cápsula. São proteínas não patogênicas, porém, o paciente pode apresentar uma reação inflamatória a qualquer proteína presente no vírus.

Biotec pra Galera - Existe risco de rejeição do gene novo, como existe rejeição a órgãos no caso de transplantes?

Alexandra - Teoricamente não, pois o material genético é o mesmo que o organismo humano conhece, ou seja, o DNA. Porém, a proteína resultante da inserção do novo gene pode não ser conhecida pelo organismo e, neste caso, pode haver rejeição contra ela.

Biotec pra Galera - As pesquisas em TG estão mais avançadas para o tratamento de que tipo de doenças?

Alexandra - Anemia falciforme, hipercolesterolemia familiar, deficiência de ADA, distrofias musculares e fibrose cística.

Biotec pra Galera - Quando se espera que a terapia gênica possa ser aplicada em larga escala?

Alexandra - É muito difícil prever o tempo. Sabe-se que estamos longe de aplicar a TG em larga escala por questões de segurança, pois ainda não se conhece a reação do organismo frente ao vírus e ao novo gene. Além disso, desconhece-se o funcionamento deste novo gene: será que funcionaria como um gene do próprio organismo? E por quanto tempo funcionaria? Um outro ponto seria o custo. É uma terapia muito cara, ainda não há condições de ser aplicada em larga escala.

*Jairo Bouer, 38, é médico psiquiatra e trabalha com saúde e comunicação em TV, rádio, e jornal. Se você tem dúvidas sobre biotecnologia, clique aqui.